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新的治疗拉福拉病的治疗策略在临床前研究中显示出希望

一组科学家在老鼠身上设计和测试了一种新的、有希望的治疗拉福拉病(LD)的治疗策略,这种疾病是儿童癫痫的致命形式。这种新型药物被称为抗体酶融合(AEF),是治疗LD的一流疗法,也是治疗其他类型聚集性神经疾病的精确药物的一个例子。

LD是一种遗传性癫痫和神经退行性疾病,由脑内碳水化合物聚集引起。直到青少年癫痫发作时,LD患者才正常发育。癫痫发作变得越来越严重,越来越频繁,随后认知能力迅速下降,呈植物人状态。LD患者通常在诊断后10年内死亡。

LD对患者及其家属具有破坏性,目前尚无有效的治疗方法。我们一直在努力确定疾病的确切病因,并开发有效的治疗方法。”

Matthew Gentry博士,肯塔基大学医学院,该研究的首席科学家

现在人们知道,LD是由称为拉福拉体的有毒碳水化合物聚集体引起的。在结构上,这些聚集体类似于植物淀粉,这是人类饮食中碳水化合物的主要来源。

“淀粉酶是一种我们的身体在唾液和肠道中自然分泌的酶,用来分解食物中的淀粉,”Gentry说。20世纪70年代的一项研究表明,淀粉酶也能降解拉福拉菌体。然而,我们需要一种方法将淀粉酶转化为脑细胞,在脑细胞中发现了拉福拉体。”

Gentry实验室与Valerion Therapeutics合作,Valerion Therapeutics是一家临床阶段的生物技术公司,拥有一个新的基于抗体的传递平台,能够将活性生物疗法带入细胞。

相关报道新的核磁共振成像技术捕捉大脑思考的图像在线脑游戏可以使老年人像年轻人一样认知多任务。蛋白在脑细胞膜运输中起着重要作用“我们将人类淀粉酶与我们的抗体片段融合在一起。”Valerion的首席科学官DustinArmstrong博士说:“通过基因工程将酶在细胞内传递到老鼠的细胞中,从而产生LD。”

这种被称为VAL-0417的抗体-淀粉酶融合实际上消除了LD小鼠大脑和其他组织中的拉福拉体。

Gentry说:“连续7天将val-0417直接输注到小鼠的大脑中,可以恢复正常的大脑代谢,这表明val-0417可以逆转人类的疾病。”近15年来,我一直致力于定义LD的基本机制,看到这门科学被转化为一种潜在的治疗方法,真是令人惊讶。”

癫痫是一种异质性疾病,有多种遗传、环境和零星原因,影响着全世界5000万人。三分之一的患者有抗药性发作,表明迫切需要个性化的治疗策略。

同时也是英国医学院的KathrynBrewer博士和这项研究的共同研究者指出,研究结果除了这种极罕见的疾病外,还有潜在的治疗应用。

她说:“拉福拉病属于一个称为糖原储存病的人类疾病家族。”谷胱甘肽是由基因突变引起的,这些基因会导致糖原失调,并在各种组织中引起致病性后果,而缬草酸技术是治疗一系列谷胱甘肽的一个有前途的药物平台。”

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