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新的细胞技术有助于提高对肌肉萎缩疾病的认识

伦敦玛丽皇后大学的研究人员开发了新的基于细胞的技术,这有助于提高对肌肉萎缩性疾病杜氏肌营养不良(DMD)的理解,并测试该疾病的潜在药物。

DMD是一种导致肌肉退化和虚弱的遗传疾病,由蛋白质营养不良蛋白缺乏引起。DMD通常只影响男孩,每年大约有100名患有这种疾病的男孩出生在英国。在英国,已知有大约2500名男性同时患有这种疾病。

目前还没有有效的治疗方法来治疗这种疾病,患者往往会死于心肌病,这是一种心肌无力,可能致命。在动物模型治疗DMD方面取得了重大进展,但尚未成功地将其转化为治疗DMD患者的药物。

这一新方法由玛丽女王的blizard研究所的Yung Yao Lin博士领导,并由玛丽女王的William Harvey研究所的Andy Tinker教授支持,利用基因编辑和干细胞技术的最新进展,开发出一种具有DMD的人体细胞模型,该模型模拟了所发生的一切。在病人的肌肉中。

研究小组将使用“诱导多能干细胞”,即已被重新编程为胚胎状态的成人细胞,以便它们能够生长成为身体中的任何类型的细胞,在这种情况下,是骨骼和心脏肌肉细胞。

然而,在研究中比较患病和健康细胞的一个挑战是,每个捐赠者的肌肉细胞有不同的基因组成。这使得准确地证明DMD患者和健康的人体供体肌肉细胞之间的功能差异变得非常困难。

为了克服这个问题,研究人员使用了一种被称为crispr的基因编辑工具。全世界的医学研究人员都在使用Crispr,但通常它只用于删除DNA片段——这是一个相对简单的过程。

在这里,研究小组使用Crispr来代替对DMD患者干细胞内的基因代码进行精确的编辑,以“修复”该代码并创建一个健康的肌肉细胞,该细胞具有与原始患者细胞相同的基因组成。

与此相关的故事研究者3D打印全尺寸功能性心脏成分,这是约翰霍普金斯公司首次领导对影响儿童压力的“脊髓灰质炎”状况的研究。玛丽女王布利扎德研究所的林永耀(音译)说:“肌营养不良蛋白是人类最大的基因。共有240万个碱基对和79个独立的蛋白质编码区。这使得它成为最难纠正的基因之一,但我们已经设法做到了。

“我们现在可以使用储存在生物库中的DMD患者皮肤细胞,将其转化为干细胞,在培养皿中产生无限量的骨骼和心肌细胞。我们的基因矫正干细胞也将帮助我们建立一个基于细胞的平台来测试未来的候选药物。”

支持肌肉营养不良研究的慈善机构Action Duchenne的董事会成员Mark Silverman说:“作为Action Duchenne研究委员会的成员和家长,看到CRISPR编辑工具以这种方式被使用是非常令人鼓舞的。

“杜兴人对治疗的需求仍然很大,尚未满足,受这种破坏性疾病影响的家庭希望看到对潜在治疗的更快速测试。这一令人兴奋的消息与我们最新的研究战略的发布同时出现,该战略是建立在杜兴在确定创新技术研究现状方面的经验基础上的。”

来自MRC神经肌肉疾病中心的Francesco Muntoni教授说:“我们建立了一个罕见的疾病生物样本库,以促进儿童和成人神经肌肉疾病发病机制和转化研究。我很高兴地看到,这一宝贵的资源在解决杜氏肌营养不良发病机制的悬而未决问题方面发挥了关键作用,并被用于开发新的治疗策略。”

进一步开发这些基于细胞的DMD技术的研究项目来源于罕见疾病联盟倡议,这是辉瑞公司与全球医疗卓越集群(Global Medical Excellence Cluster)签订的一项为期五年的协议,其中玛丽女王是几所大学的合作伙伴之一。“罕见病联盟倡议”为研究和开发新型和创新的罕见病药物提供了资源和框架。

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