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研究项目为地中海贫血患儿提供了希望

患有地中海贫血(一种遗传性血液疾病)的儿童不能产生正常的血红蛋白,而正常的血红蛋白是产生健康的红细胞所必需的。定期输血是唯一可行的治疗方法,但铁超载是不可避免的。

由于铁的积累可能导致致命的多器官功能障碍,输血疗法与铁螯合作用相结合——通过特殊药物从血液中去除多余的铁。1999年在欧洲获得授权的Deferiphone(DFP)被认为是非常有效的,但由于缺乏涉及儿科患者的研究,它仍然是第二大药物,事实上,对于治疗6岁以下的儿童,它是不鼓励的。

297名患者,16家医院,6个国家

这就是独立财团Deep(儿科延期评估)介入的地方。Deep项目来自欧盟资助的Teddy网络,该网络是一个卓越的网络,它已经提供了证据,证明了儿童使用的安全剂量没有风险(Deep-1临床试验结果)。这也导致了一种新的口服液配方的DFP适合儿童使用(包括从第一个月起的婴儿),以该剂量给药。药物活动、疗效和安全性的完整小组将很快面世(Deep-2临床试验)。

Deep项目还调查了DFP疗法对患有β地中海贫血的儿童的长期安全性,不幸的是,这需要终生治疗(Deep-3观察研究)。Deep 3是2012年11月至2016年4月在6个地中海国家(阿尔巴尼亚、塞浦路斯、埃及、希腊、意大利和突尼斯)的16家医院进行的队列研究。共有297名患者被登记和观察。

“非凡”

格里菲斯大学(Griffith University)的相关报道哥德海岸生物库(Old Coast Biobank)促进了医学研究。新的研究表明,埃及地中海贫血协会(Egyptian Thalassemia Association)主席阿玛尔?埃尔?贝沙莱(Amal el Beshlawy)轻度哮喘儿童阿尔茨海默病(Alzheimer's'as-needed'treatment)的另一种可能的治疗机制是可行的。“非凡”。

作为深度联盟的埃及成员,ElBeshlawy很快注意到这个项目的重要性,尤其是对她的国家。“地中海贫血是埃及的一个主要健康问题,”她说。“疾病携带者的患病率接近9%,是全球最高的发病率之一。每年在埃及出生的150万儿童中,几乎有1000人携带这种疾病。”

El Beshlawy一直在努力揭示这种疾病,并且很高兴埃及一直站在为儿童找到最佳治疗方法的前沿。

“深度项目……对地中海贫血年轻患者的生命至关重要。铁过载会导致死亡。治疗可以挽救生命。”

贝什拉维说,涉及欧洲和北非众多国家的这种影响深远的国际合作是无与伦比的。“这是一个真正的成功,因为治疗这种疾病在所有这些国家都非常重要。作为全球合作的一部分,这是一个伟大的经验和巨大的优势。”

据ElBeshlawy说,该项目的影响对于埃及和其他国家的患者来说将是巨大的,这些国家正面临着特别高的地中海贫血患病率。“许多生命都会得到拯救。”

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